ArtsOrkambi: wie heeft schuld aan het niet vergoeden?

Orkambi: wie heeft schuld aan het niet vergoeden?
Naar actueel

Orkambi: wie heeft schuld aan het niet vergoeden?

Al een tijdje en deze week in het bijzonder volgt Ralph de Backer, apotheker bij Talent&Care, de discussie over medicijnvergoeding. Vlak voordat onze nieuwe ministers op het bordes bij de Koning verschijnen, laait het vuur in alle hevigheid weer op. De vergoeding van het eerste medicijn dat in staat is de slopende ziekte cystic fibrosis (CF) af te remmen. Lees het blog van Ralph de Backer.

In Nederland lijden ruim 1500 mensen aan deze erfelijke aandoening. Niet alleen is hun levensverwachting met ongeveer 40 jaar extreem kort, ook de kwaliteit van het leven in deze jaren is vaak ernstig beperkt. Terwijl wij nauwelijks nadenken over werken, studeren, spelen met onze kinderen of een avond uit met vrienden, wordt een patiënt met CF steeds in de steek gelaten door het eigen lichaam. Tot op de dag van vandaag is genezing niet mogelijk, maar een relatief klein farmaceutisch bedrijf heeft een mogelijke oplossing. 

Orkambi

Het geneesmiddel Orkambi® (lumacaftor/ivacaftor) is ontwikkeld door Vertex Pharmaceuticals en heeft er de schijn van een magic bullet te zijn in de behandeling van CF. Weliswaar is het door zijn farmacologisch aangrijpingspunt niet voor iedereen geschikt: het is wel de eerste en enige farmacotherapeutische behandeling van CF die verder gaat dan symptoombestrijding.

Dat bleek ook toen de resultaten twee jaar geleden gepubliceerd werden in het prestigieuze The New Engeland Journal of Medicine (Wainwright CE et al N Engl J Med 2015;373:220-231). Hierin werd onder meer een daling van 61% gerapporteerd (t.o.v. placebo) in het aantal ziekenhuisopnames bij behandeling met Orkambi®. Zowel de Amerikaanse FDA als EMA lieten het middel toe op de markt.

En toen werd het prijskaartje bekend: $ 259.000,00 per patiënt per jaar in de VS en € 170.000,00 per patiënt per jaar in Nederland. Minister Schippers volgde het advies van Zorginstituut Nederland (ZiNL) en besloot dat het middel niet voor vergoeding in aanmerking kwam. Wel startte ze onderhandelingen – samen met de Belgische regering – met Vertex, maar tot nu toe zonder overeenstemming.

Media

Half oktober was in De Volkskrant te lezen hoe de patiëntenvereniging, samen met twee vooraanstaande (kinder)longartsen uit het UMC Utrecht, schande sprak van de kwestie en de minister en haar adviseurs van ZiNL op het rooster legde. Een patiënte van 25 jaar nam het in NRC Handelsblad juist op voor Edith Schippers, ondanks haar wanhoop. Zij legt de verantwoordelijkheid bij Vertex. In welke krant staat de waarheid? Of zijn er nog andere overwegingen? Ik heb de antwoorden niet, maar ging wel weer aan het lezen en rekenen.

ZiNL gaat uit van circa 500 potentiële gebruikers van Orkambi®. Dit aantal valt relatief laag uit door beperkende patiëntfactoren. Een snelle rekensom leert dat vergoeding een hap uit het Nederlandse zorgbudget zou nemen van € 85 miljoen per jaar. En de minister is verantwoordelijk voor bewaking van dat budget. 

Relatief kleine speler

Het ontwikkelen van geneesmiddelen vraagt grofweg een investering van € 1 miljard. Nu is Vertex een relatief kleine speler die zijn nek uitsteekt, dus laten we zeggen dat zij met Orkambi® € 2 miljard moeten krijgen om de ontwikkeling terug te verdienen, inflaties te corrigeren en ook nog ruimte over te houden voor nieuwe investeringen. Daar heb je – in de regel – zo ‘n 10 jaar de tijd voor en dan kom je uit op € 200 miljoen per jaar.

Laten we aannemen dat Nederland, weliswaar een klein land, maar met een goed werkend zorgsysteem en gezonde boekhouding, 1% van de potentiële markt beslaat. Dan lijkt het logisch dat we zo’n € 2 miljoen per jaar reserveren voor Orkambi® wat – aangenomen dat het aantal van 500 patiënten klopt – neerkomt op € 4000,00 per patiënt per jaar.

Werkelijke kosten

Mijn rekenwerk doe ik even op een kladblokje. In werkelijkheid kun je jaarlijks geen
solide bedrag vragen – bijvoorbeeld omdat concurrenten marktaandeel weghalen – maar je hebt ook langer dan 10 jaar de tijd. Stel dat ik er zó naast zit dat de werkelijke kosten neerkomen op € 10.000,- per patiënt per jaar (totaal dus € 5 miljoen per jaar). Zouden we deze discussie dan voeren?

Minister Schippers zou naar verluidt in haar onderhandelingen een aanbod hebben gedaan aan Vertex van maximaal € 46 miljoen per jaar (€ 92.000 per patiënt) en daar is de onderhandeling geëindigd. Is Schippers nu een onverantwoordelijke minister omdat ze “nee” verkoopt aan 500 CF-patiënten, die verlichting in het vooruitzicht hebben? Of wil Vertex een groter stuk van de taart dan hen redelijkerwijs toekomt en “gijzelt” zij de CF-patiënt? Of zijn we in Nederland te zuinig en klopt ons zorgbudget niet, waar mensen met zeldzame aandoeningen de dupe van worden?

Ik heb het antwoord niet, maar ik ga graag de discussie aan met vakgenoten. Wil je meedoen aan deze discussie? Talent &Care besteedt hier aandacht aan tijdens de scholing voor medewerkers Productzorg & Vergoeding. 

 

Onze opdrachtgevers zijn onder andere